Gain Therapeutics prezintă date suplimentare de confirmare pe

BETHESDA, Maryland, 29 martie 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GANX) („Gain”), o companie de biotehnologie care transformă paradigma descoperirii de medicamente cu regulatori alosterici țintiți structural, identificați cu descoperirea sa computațională proprietară platforma, a prezentat astăzi noi date preclinice din programul său pentru boala Gaucher (GD). Rezultatele au fost evidențiate într-o prezentare a posterului la GRC 2022 Glycolipid and Sphingolipide Biology, care a avut loc în perioada 27 martie – 1 aprilie 2022, la Castelvecchio Pascoli, Italia. Datele arată că compușii testați măresc nivelurile și activitatea proteinei beta-glucocerebrozidazei (GCase), cresc co-localizarea GCază cu lizozomi și, cel mai important, scad acumularea de substrat toxic care cauzează boli în corticala normală și derivată de la pacient. neuronii.

„Datele prezentate astăzi oferă o confirmare suplimentară a efectului compusului nostru principal în programul pentru boala Gaucher”, a declarat Eric Richman, directorul executiv al Gain. „Acest regulator alosteric țintit structural poate traversa bariera hematoencefalică și poate avea potențial de modificare a bolii pentru pacienții cu boală neuronopatică Gaucher, care nu au în prezent opțiuni de tratament eficiente.”

Datele au fost generate în două diferite in vitro modele care utilizează neuroni corticali umani normali sau de tip sălbatic (WT) și neuroni corticali derivați din celule stem pluripotente induse (iPSC) ale pacienților Gaucher. Prezentarea intitulată „Regulatorii alosterici țintiți structural arată un efect terapeutic promițător în neuronii corticali ai bolii Gaucher” a arătat că moleculele de plumb biodisponibile oral și penetrante în creier au un efect promițător, inclusiv:

  • Creșterea semnificativă a nivelurilor și activității GCase în neuronii corticali WT și GD.
  • Creșterea nivelurilor de GCază lizozomală în neuronii corticali WT și GD.
  • Epuizarea eficientă a nivelurilor de substrat toxic în neuronii corticali GD și fibroblastele GD derivate de la pacient.

Despre boala Gaucher
Boala Gaucher este o boală moștenită de stocare lizozomală cauzată de mutații homozigote ale genei GBA1 care au ca rezultat plierea greșită și disfuncția ulterioară a beta-glucocerebrozidazei (GCase), o enzimă care descompune substanțele chimice grase din organism, inclusiv glucosilceramida și glucosylsphingozina. Pierderea parțială sau completă a activității GCază poate provoca acumularea de glucozilceramidă și glucosilsfingozină în lizozomii macrofagelor, iar acumularea acestor substraturi lipidice în SNC poate deteriora celulele neuronale și poate duce la simptome neurologice. Boala Gaucher este clasificată în mod tradițional în funcție de unul dintre cele trei tipuri, dintre care boala Gaucher de tip 1 este o formă non-neuronopatică, în timp ce tipurile de boala Gaucher 2 și 3 sunt considerate boala Gaucher neuronopatică (nGD) cu degenerescență cerebrală cu debut precoce care se agravează progresiv. timp. Nu există opțiuni de tratament disponibile pentru nGD deoarece terapia actuală de substituție enzimatică nu traversează bariera hemato-encefalică și nu este eficientă în tratarea manifestărilor neurologice, creând astfel o nevoie medicală nesatisfăcută semnificativă în această populație de pacienți.

Despre Gain Therapeutics, Inc.
Gain Therapeutics, Inc. transformă paradigma descoperirii de medicamente cu regulatori alosterici țintiți structural, identificați cu platforma proprie de descoperire computațională SEE-Tx®. Capacitatea de a identifica ținte alosterice nemaivăzute până acum asupra proteinelor implicate în boli în întregul spectru de domenii terapeutice oferă oportunități pentru o serie de interacțiuni medicament-proteină, inclusiv stabilizarea proteinelor, destabilizarea proteinelor, degradarea proteinelor vizate, inhibarea alosterică și activarea alosterică. . Conducta lui Gain cuprinde boli neurodegenerative, tulburări de stocare lizozomală, boli metabolice și oncologie. Programul principal Gain în boala Parkinson a primit sprijin de la Michael J. Fox Foundation for Parkinson Research (MJFF) și Silverstein Foundation for Parkinson with GBA, precum și din programul comun Eurostars-2 cu cofinanțare din partea Europeană. Cercetarea Uniunii Orizont 2020 și Innosuisse. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați https://www.gaintherapeutics.com.

Privitor la declaratiile anterioare
Orice declarații din acest comunicat care nu sunt fapte istorice pot fi considerate a fi „declarații prospective”. Declarațiile prospective se bazează pe așteptările actuale ale conducerii și sunt supuse riscurilor și incertitudinilor care pot face ca rezultatele să difere în mod semnificativ și negativ de declarațiile conținute aici. Astfel de afirmații includ, dar nu se limitează la, progresul așteptat al programelor de cercetare și dezvoltare și efectul regulatorilor alosterici vizați structural pentru tratamentul bolii Gaucher. Unele dintre riscurile și incertitudinile potențiale care ar putea face ca rezultatele reale să difere de cele așteptate includ capacitatea Gain de a: face disponibile comercial produsele și tehnologiile sale în timp util sau deloc; să încheie alianțe strategice, inclusiv aranjamente pentru dezvoltarea și distribuția produselor sale; să obțină protecția proprietății intelectuale pentru bunurile sale; estimați și gestionați cu acuratețe cheltuielile și arderea numerarului și strângeți fonduri suplimentare atunci când este necesar. Nu ar trebui să se acorde o încredere excesivă pe declarațiile prospective, care vorbesc doar de la data la care au fost făcute. Cu excepția cazurilor impuse de lege, Gain nu își asumă nicio obligație de a actualiza orice declarații prospective pentru a reflecta noi informații, evenimente sau circumstanțe după data la care au fost făcute sau pentru a reflecta apariția unor evenimente neprevăzute.

Contact investitor:
Daniel Ferry
Consilieri LifeSci
+1 617-430-7576
daniel@lifesciadvisors.com

Contact media:
Joleen Schultz
Joleen Schultz & Asociații
+1 760-271-8150
joleen@joleenschultzassociates.com

Leave a Comment

Your email address will not be published.