EtranaDez, Terapia genică potențială a hemofiliei B, în cadrul revizuirii EMA

Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a fost de acord să examineze o cerere a CSL Behring de a aproba potențiala terapie genetică EtranaDez (etranacogene dezaparvovec) pentru persoanele cu hemofilie B.

Solicitarea, sub forma unei cereri de autorizație de introducere pe piață sau MAA, va fi revizuită în conformitate cu evaluarea accelerată a EMA, ceea ce înseamnă că perioada de revizuire poate fi scurtată la 150 de zile (aproximativ cinci luni) de la șapte luni standard.

Dacă va fi aprobat, EtranaDez, cunoscut anterior ca AMT-061, va fi prima terapie genică disponibilă pentru pacienții cu hemofilie B, permițând controlul pe termen lung al sângerărilor după o singură doză și fără a fi nevoie de profilaxie sau tratament preventiv.

„Fiind primul candidat pentru terapie genetică pentru hemofilia B, această etapă esențială de reglementare îl aduce pe CSL Behring cu un pas mai aproape de îndeplinirea promisiunii de terapie genetică pentru comunitatea tulburărilor de sângerare”, a declarat Emmanuelle Lecomte Brisset, șefa afacerilor globale de reglementare la CSL Behring. un comunicat de presă.

Lectură recomandată

„Acceptarea etranacogene dezaparvovec pentru revizuire de către EMA promovează urmărirea noastră neobosită de a îmbunătăți viața și bunăstarea celor care trăiesc cu hemofilie B și alte tulburări medicale rare și grave”, a declarat Bill Mezzanotte, MD, vicepreședintele executiv al companiei. șef de cercetare și dezvoltare și ofițer medical șef.

„Suntem mândri să lucrăm cu uniQure pentru a fi în fruntea acestei progrese științifice, care își propune să facă din hemofilia B o parte secundară a vieții unui pacient în loc de o preocupare constantă”, a adăugat Mezzanotte.

uniQure, dezvoltatorul inițial al EtranaDez, a vândut drepturile de comercializare și licențiere ale terapiei către CLS Behring în mai 2021. uniQure rămâne responsabil pentru finalizarea studiului HOPE-B de fază 3 (NCT03569891) – estimat să se încheie în martie 2025 – și extinderea producției la asigura accesul comercial la terapie.

O cerere de reglementare similară este de așteptat să fie depusă la Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) în următoarele luni.

EtranaDez a fost desemnat un medicament prioritar de către EMA și o terapie inovatoare de către FDA; aceste desemnări sunt menite să accelereze dezvoltarea terapiei și revizuirea de reglementare.

Administrat printr-o singură perfuzie direct în fluxul sanguin, EtranaDez este conceput pentru a crește nivelurile de factor IX (FIX), proteina lipsă de coagulare a sângelui la persoanele cu hemofilie B.

Utilizează o versiune modificată și inofensivă a variantei 5 a virusului adeno-asociat (AAV5) pentru a furniza FIX-Padua – o copie foarte funcțională a virusului mutant, care cauzează boli. F9 genă – la celulele hepatice ale pacienților, principalii producători ai organismului de factori de coagulare.

Deoarece FIX-Padua produce proteine ​​FIX care sunt de cinci până la opt ori mai active decât în ​​mod normal, este de așteptat ca terapia unică să crească nivelurile și activitatea FIX și, prin urmare, să prevină și să controleze sângerările pentru perioade lungi de timp, posibil câțiva ani.

MAA a fost susținută de datele din studiul în curs de fază 3 HOPE-B, care evaluează siguranța și eficacitatea terapiei pe cinci ani la 54 de bărbați cu hemofilie B moderată până la severă – făcându-l cel mai mare studiu de terapie genetică în hemofilia B până în prezent.

Datele de top, la 1,5 ani după tratament, au arătat că terapia a crescut semnificativ activitatea FIX, atingând o medie de 36,9% din normal. Acest lucru a fost asociat cu o reducere de 64% a ratelor de sângerare – de la mai mult de patru sângerări pe an la mai puțin de două, în medie – și o scădere cu 97% a utilizării anuale a terapiei de substituție FIX.

În plus, aproape toți participanții (98%) cărora li sa administrat o doză completă de EtranaDez au încetat să ia profilaxia după 1,5 ani.

În special, aceste beneficii au fost observate indiferent de anticorpii preexistenți împotriva purtătorului viral al terapiei, ceea ce sugerează că aproape toți pacienții cu hemofilie B pot beneficia de EtranaDez.

Terapia genică a fost în general bine tolerată, mai mult de 80% dintre evenimentele adverse fiind considerate uşoare ca severitate şi fără raportări de evenimente adverse grave legate de tratament sau dezvoltarea de anticorpi împotriva FIX administrat.

Leave a Comment

Your email address will not be published.