Genethon se alătură US Bespoke Gene Therapy Consor

PARIS, FRANȚA (XX martie 2022) – Genethon, o organizație unică non-profit de cercetare și dezvoltare în domeniul terapiei genice, fondată de Asociația Franceză de Distrofie Musculară (AFM-Telethon), a anunțat astăzi că s-a alăturat Consorțiului de terapie genetică personalizată (BGTC) din SUA. lansat în octombrie 2021 de Fundația pentru Institutele Naționale de Sănătate (FNIH) ca parte a Parteneriatului său pentru Accelerarea Medicamentului® (AMP®) program.

Genethon, lider global în dezvoltarea terapiei genice pentru boli rare și ultra-rare, este singura organizație europeană non-profit de cercetare din BGTC. Consorțiul este un parteneriat public-privat care reunește resursele Institutului Național de Sănătate din SUA (NIH) și Food and Drug Administration (FDA) cu companii biofarmaceutice și alte grupuri non-profit. Scopul este de a accelera dezvoltarea de terapii genetice personalizate (sau personalizate) pentru milioane de oameni din întreaga lume care suferă de boli ultra-rare.

„Consorțiul Bespoke Gene Therapy este extrem de strategic, deoarece își propune să construiască o cale inovatoare pentru terapia genică pentru boli ultra-rare”, a declarat Frédéric Revah, Ph.D., CEO Genethon. „La Genethon, de aproape 20 de ani, ne dedicăm eforturile și expertiza dezvoltării acestor terapii inovatoare pentru boli rare, cu rezultate care astăzi arată că este posibilă depășirea unor boli considerate de mult timp incurabile. Suntem mândri să contribuim la cercetarea Consorțiului de terapie genică la comandă. Este o oportunitate pe care sperăm sincer că și Europa o va profita.”

Dintre cele 8.000 de boli rare din întreaga lume, 85% sunt ultra-rare, ceea ce înseamnă că au o prevalență mai mică de o persoană la milion de oameni și pot afecta mai puțin de câteva sute sau doar zeci de pacienți. În plus, multe dintre aceste boli sunt legate de mutații sau modificări ale unei singure gene, făcând terapia genică un potențial tratament curativ pentru pacienții care au fost de mult excluși din toate cercetările.

Cu toate acestea, bolile ultra-rare reprezintă o provocare majoră în ceea ce privește dezvoltarea, designul studiilor clinice și modelul economic. Mecanismele tradiționale de marketing sunt nepotrivite, iar producătorii de medicamente care, în ultimii ani, au fost pionierii acestor boli, se reorientează treptat asupra celor mai frecvente boli rare sau asupra patologiilor comune.

BGTC a definit următoarele obiective:

  • Cercetare de bază: înțelegeți mai bine biologia de bază a virusurilor adeno-asociate (AAV) pentru a optimiza tehnologiile de bioproducție și a crește eficacitatea lor terapeutică.
  • Cercetare clinică: creați un model de dezvoltare pentru a scurta timpul dintre studiile preclinice și studiile pe oameni. 3 până la 6 studii ar trebui să fie finanțate în cadrul acestui program.
  • Bioproducție: proiectați un set standard de teste analitice pentru fabricarea vectorilor virali. Analizele care sunt aplicabile pe scară largă diferitelor metode de fabricație ar putea îmbunătăți și accelera procesele de fabricație și producție a genelor și vectorilor.
  • Cerințe de reglementare: eficientizați cerințele și procesele de reglementare pentru a accelera aprobările de la autoritățile de sănătate, în acest caz, FDA.

Genethon este încântat să se alăture acestui parteneriat care include 31 de parteneri din sectorul public și privat. Detalii suplimentare pot fi găsite aici.

Despre Genethon

Pionier în descoperirea și dezvoltarea terapiilor genetice pentru boli rare, Genethon este o organizație non-profit unică creată de o asociație de pacienți, AFM-Telethon. Un prim medicament de terapie genică, la care a contribuit Genethon, a obținut marketing pentru atrofia musculară spinală. Cu peste 200 de oameni de știință și profesioniști, Genethon își urmărește misiunea de a aduce terapii care schimbă viața pacienților care suferă de boli genetice rare. 12 produse rezultate din cercetările Genethon sunt în studii clinice pentru boli ale ochilor, ficatului, sângelui, sistemului imunitar și ale mușchilor. Alte 7 produse sunt în faza de pregătire pentru studiile clinice în următorii cinci ani. Aflați mai multe: genethon.com

Despre Fundația pentru Institutele Naționale de Sănătate

FNIH creează și gestionează alianțe cu instituții publice și private în sprijinul misiunii NIH. FNIH lucrează cu partenerii săi pentru a accelera cercetarea biomedicală și strategiile împotriva bolilor și preocupărilor legate de sănătate în Statele Unite și pe tot globul. Înființată de Congres în 1990, FNIH este o organizație de caritate 501(c)(3) non-profit. Pentru informații suplimentare despre FNIH, vă rugăm să vizitați https://fnih.org.

A lua legatura:

Charles Craig

Opus Biotech Communications

http://opusbiotech.com/
404-245-0591

charles.s.craig@gmail.com


Disclaimer: AAAS și EurekAlert! nu sunt responsabili pentru acuratețea comunicatelor de presă postate pe EurekAlert! de către instituțiile contribuitoare sau pentru utilizarea oricărei informații prin intermediul sistemului EurekAlert.

Leave a Comment

Your email address will not be published.