EDSIVO™ (celiprolol) de la Acer Therapeutics a acordat denumirea FDA pentru terapie inovatoare pentru sindromul Ehlers-Danlos vascular

NEWTON, Mass., 04 aprilie 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -Acer Therapeutics Inc. (Nasdaq: ACER), o companie farmaceutică axată pe achiziționarea, dezvoltarea și comercializarea de terapii pentru boli grave, rare și care pun viața în pericol, cu nevoi medicale semnificative nesatisfăcute , a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat celiprolol Breakthrough Therapy desemnarea (BTD) în SUA pentru tratamentul pacienților cu sindromul Ehlers-Danlos vascular COL3A1 pozitiv (vEDS).

BTD este un proces conceput pentru a accelera dezvoltarea și revizuirea medicamentelor care sunt destinate să trateze o afecțiune gravă, iar dovezile clinice preliminare indică faptul că medicamentul poate demonstra o îmbunătățire substanțială a cel puțin unui obiectiv semnificativ(e) clinic față de terapia disponibilă.1

„Fără tratamente aprobate în prezent pentru vEDS nicăieri în lume, această desemnare de către FDA marchează un pas important înainte în sprijinul obiectivului nostru de a oferi opțiuni de tratament precum EDSIVO™ pacienților cu boli rare, care sunt adesea trecute cu vederea sau deservite”, a spus Adrian Quartel. , MD, Director Medical al Acer. „Așteptăm cu nerăbdare să continuăm discuțiile cu FDA, prin procesul SPA, pentru a căuta un acord cu privire la designul protocolului pentru studiul pivot de fază 3 DisCOVER propus, pe care intenționăm să îl inițiem până la sfârșitul trimestrului II 2022, odată ce se ajunge la un acord.”

EDSIVO™ (celiprolol) Calea de reglementare înainte
În decembrie 2021, Acer a prezentat FDA un protocol pentru studiul pivot prospectiv propus, împreună cu un IND care a primit aprobarea FDA în ianuarie 2022. Acer lucrează cu FDA pentru a ajunge la un acord asupra unei evaluări speciale a protocolului (SPA), un proces în care sponsorii pot cere să se întâlnească cu FDA pentru a ajunge la un acord cu privire la designul și dimensiunea anumitor studii clinice, studii clinice sau studii pe animale.2 Pe baza calculelor inițiale de putere statistică, compania anticipează că studiul ar planifica să înscrie aproximativ 150 de pacienți cu vEDS COL3A1-pozitivi, toți în SUA. Durata studiului clinic este în prezent estimată a fi de aproximativ 3,5 ani până la finalizare, odată înrolați complet.

Dacă se ajunge la un acord cu FDA prin intermediul SPA asupra designului protocolului, inițierea EDSIVO™ Decentralized Sstudiul de Celiprolol On vlegate de EDS Eaerisire RStudiul clinic pivot de eduction (DisCOVER) este așteptat până la sfârșitul trimestrului II 2022, sub rezerva capitalului suplimentar necesar pentru desfășurarea și finalizarea studiului după jumătatea anului 2022. Nu poate exista nicio asigurare că datele rezultate din studiu ar fi adecvate pentru a sprijini aprobarea unei NDA sau că NDA va fi aprobată, deși existența unui acord SPA ar indica acordul FDA cu adecvarea și acceptabilitatea anumitor elemente critice specifice. elemente ale designului general al protocolului (de exemplu, desfășurarea studiului, criteriile de intrare, selecția dozei, obiectivele și analizele statistice planificate și alte analize) pentru un studiu destinat să sprijine o viitoare aplicație de marketing. EDSIVO™ este un medicament experimental și nu este în prezent aprobat de FDA pentru nicio indicație. Mai multe informații sunt disponibile la www.discoverceliprolol.com.

Despre vEDS
Sindromul Ehlers-Danlos (EDS) este o tulburare moștenită cauzată de mutații ale genelor responsabile de structura, producerea sau procesarea colagenului, o componentă importantă a țesuturilor conjunctive din corpul uman sau proteinele care interacționează cu colagenul. EDS este o tulburare de spectru în care pacienții prezintă diverse forme, dintre care cea mai gravă este sindromul vascular Ehlers-Danlos (vEDS), cunoscut și sub numele de vEDS tip IV, care este în general cauzată de o mutație a genei COL3A1 care are ca rezultat scăderea nivelului de colagen. . vEDS provoacă fragilitate anormală în vasele de sânge, care poate da naștere la anevrisme, conexiuni anormale între vasele de sânge cunoscute sub numele de fistule arteriovenoase, disecții arteriale și rupturi vasculare spontane, toate acestea putând pune viața în pericol. Fragilitatea sau ruptura gastrointestinală și uterină apar, de asemenea, frecvent la pacienții cu vEDS. Ruptura arterială spontană are o incidență maximă în a treia sau a patra decadă de viață la pacienții cu vEDS, dar poate apărea mai devreme și este cea mai frecventă cauză de moarte subită la pacienții cu vEDS. Ruptura arterială sau evenimentele de disecție apar la aproximativ 25% dintre pacienți înainte de vârsta de 20 de ani, dar cresc la aproximativ 90% dintre pacienți până la vârsta de 40 de ani. Vârsta medie de supraviețuire a pacienților cu vEDS în SUA este de 51 de ani, ruptura arterială fiind cea mai frecventă cauză de moarte subită.3

Despre EDSIVO™ (celiprolol)
Acer dezvoltă EDSIVO™, o nouă entitate chimică (NCE), pentru tratamentul pacienților cu vEDS COL3A1 pozitiv. Celiprololul a primit denumirea de medicament orfan FDA pentru tratamentul vEDS în 2015. EDSIVO™ NDA a fost prezentat inițial pe baza datelor obținute din studiul BBEST4 și acceptat pentru depunere în octombrie 2018 cu revizuire prioritară. În urma revizuirii FDA, Acer a primit o scrisoare de răspuns complet (CRL) în iunie 2019, care afirmă că va fi necesar să se efectueze un studiu adecvat și bine controlat pentru a determina dacă EDSIVO™ reduce riscul de evenimente clinice la pacienții cu vEDS. Ulterior, Acer a contestat decizia FDA și, în timp ce FDA a respins recursul, a descris posibilele căi de urmat pe care Acer le poate explora. Într-o întâlnire de tip B din mai 2021, compania a discutat cu FDA despre desfășurarea unui studiu clinic prospectiv, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, descentralizat, în SUA, la pacienții cu vEDS COL3A1 pozitiv și a solicitat opinia FDA cu privire la diverse caracteristicile de proiectare propuse ale studiului. Procesul-verbal al reuniunii oficiale de tip B a subliniat: acceptabilitatea unui design descentralizat (virtual) a studiului clinic și utilizarea unui comitet de adjudecare centralizat independent; acceptabilitatea unui obiectiv primar pe baza evenimentelor clinice asociate cu rezultatul bolii; acord cu colectarea modestă a datelor de siguranță (pe baza profilului de siguranță cunoscut al medicamentului4,5,6,7); și un plan statistic care ia în considerare clasificarea bolilor rare a vEDS.

Despre Acer Therapeutics Inc.
Acer este o companie farmaceutică axată pe achiziția, dezvoltarea și comercializarea de terapii pentru boli rare grave și care pun viața în pericol, cu nevoi medicale semnificative nesatisfăcute. Gama Acer include patru programe: ACER-001 (fenilbutirat de sodiu) pentru tratamentul diferitelor erori înnăscute ale metabolismului, inclusiv tulburările ciclului ureei (UCD) și boala urinei cu sirop de arțar (MSUD); ACER-801 (osanetant) pentru tratamentul simptomelor vasomotorii induse (iVMS); EDSIVO™ (celiprolol) pentru tratamentul sindromului vascular Ehlers-Danlos (vEDS) la pacienții cu o mutație confirmată de colagen de tip III (COL3A1); și ACER-2820 (emetină), o terapie direcționată de gazdă împotriva unei varietăți de boli infecțioase, inclusiv COVID-19. Se crede că fiecare dintre produsele candidate Acer prezintă un profil relativ redus de risc, având unul sau mai multe profiluri de siguranță favorabile, date clinice de dovadă a conceptului, diferențiere mecanică și/sau căi accelerate de dezvoltare prin programe și proceduri specifice stabilite de FDA. Pentru mai multe informații, vizitați www.acertx.com.

Referințe

  1. Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA). Terapie inovatoare. https://www.fda.gov/forpatients/approvals/fast/ucm405397.htm Actualizat la 4 ianuarie 2018. Accesat la 10 februarie 2022
  2. Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA). Evaluarea Protocolului Special. https://www.fda.gov/media/97618/download Actualizat în aprilie 2018. Accesat la 3 aprilie 2022
  3. Pepin și colab. Supraviețuirea este afectată de tipul de mutație și mecanismul molecular în sindromul vascular Ehlers-Danlos (EDS tip IV). Genet Med. 2014 Dec;16(12):881-8.
  4. Ong KT și colab. Efectul celiprololului asupra prevenirii evenimentelor cardiovasculare în sindromul Ehlers-Danlos vascular: un studiu prospectiv, randomizat, deschis, cu criterii finale orb. Lancet. 2010;376(9751):1476-1484
  5. Frank M, și colab. Sindromul Ehlers-Danlos vascular: studiu observațional pe termen lung. J Am Coll Cardiol. 2019 Apr, 73 (15) 1948–1957
  6. Nawarskas J, și colab. Cardiology in Review 2017;25: 247–253.
  7. Björck M, și colab. Tratamentul cu celiprolol la pacienții cu sindrom Ehlers-Danlos vascular. Jurnalul European de Chirurgie Vasculară și Endovasculară. 20 noiembrie 2020.

Declarații anticipative Acer
Acest comunicat de presă conține „declarații prospective” care implică riscuri și incertitudini substanțiale în scopul sferului de siguranță oferit de Private Securities Litigation Reform Act din 1995. Toate declarațiile, altele decât declarațiile de fapte istorice, incluse în acest comunicat de presă privind strategia , operațiunile viitoare, termenele pentru înscrierea la studii clinice sau acțiunile de reglementare, sau altfel, poziția financiară viitoare, veniturile viitoare, cheltuielile proiectate, transmiterile de reglementare, acțiunile sau aprobările, poziția de numerar, lichiditatea, perspectivele, planurile și obiectivele conducerii sunt declarații prospective. . Exemplele de astfel de declarații includ, dar nu se limitează la, declarații referitoare la potențialul produselor noastre candidați de a trata bolile în mod sigur și eficient și de a fi aprobate pentru comercializare; oportunitatea comercială sau de piață a oricăruia dintre produsele noastre candidate în orice indicație țintă și orice teritoriu; capacitatea noastră de a asigura capitalul suplimentar necesar pentru finanțarea diferitelor noastre programe de dezvoltare a produselor candidate; adecvarea capitalului nostru pentru a ne susține operațiunile viitoare și capacitatea noastră de a finanța, iniția și finaliza cu succes studiile clinice și trimiterile de reglementare pentru ACER-001, ACER-801, EDSIVO™ sau celelalte produse ale noastre; capacitatea de a ne proteja drepturile de proprietate intelectuală; strategia noastră și concentrarea asupra afacerii; și dezvoltarea, calendarul așteptat și potențialul comercial al oricăruia dintre produsele noastre candidate. Este posibil să nu realizăm planurile, să nu îndeplinim intențiile sau să nu îndeplinim așteptările sau proiecțiile dezvăluite în declarațiile prospective și nu ar trebui să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații prospective. Astfel de declarații se bazează pe așteptările actuale ale conducerii și implică riscuri și incertitudini. Rezultatele și performanța reală ar putea diferi semnificativ de cele proiectate în declarațiile prospective ca urmare a multor factori, inclusiv, fără limitare, riscurile și incertitudinile asociate cu capacitatea de a proiecta utilizarea viitoare a numerarului și rezervele necesare pentru datorii viitoare contingente și operațiuni comerciale. , disponibilitatea resurselor suficiente pentru a finanța diferitele noastre programe de dezvoltare a produselor candidate și pentru a ne îndeplini obiectivele de afaceri și cerințele operaționale, faptul că rezultatele studiilor și studiilor anterioare ar putea să nu prezinte rezultatele viitoare ale studiilor clinice, protecția și exclusivitatea pe piață oferite de proprietatea noastră intelectuală, riscurile legate de dezvoltarea medicamentelor și procesul de aprobare de reglementare, inclusiv calendarul și cerințele acțiunilor de reglementare, precum și impactul produselor competitive și al schimbărilor tehnologice. Declinăm orice intenție sau obligație de a actualiza aceste declarații prospective pentru a reflecta evenimente sau circumstanțe care există după data la care au fost făcute. Ar trebui să examinați dezvăluirile suplimentare pe care le facem în dosarele noastre la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse, inclusiv Raportul nostru anual pe Formularul 10-K. Puteți accesa aceste documente gratuit la http://www.sec.gov.

Contact investitor:
Hans Vitzthum
Consilieri LifeSci
Tel: 617-430-7578
hans@lifesciadvisors.com

Jim DeNike
Acer Therapeutics Inc.
Tel: 844-902-6100
jdenike@acertx.com


Logo principal

Leave a Comment

Your email address will not be published.